I nuovi farmaci modulatori per la proteina CFTR: a che punto siamo?

07/04/2017

Disponiamo al momento di un solo farmaco, immesso sul mercato: il Kalydeco® (ivacaftor), un potenziatore della proteina CFTR, autorizzato dall’AIFA (05/05/2015) per i pazienti con fibrosi cistica di età superiore ai 6 anni, che hanno almeno una delle seguenti
mutazioni di “gating” (classe III): G551D, D1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R. Il farmaco è prescrivibile e distribuito dalle farmacie territoriali, con compilazione di un registro nazionale, monitorato dall’AIFA. […]